„Pick a Winner“-Studie der GFM: Zugabe von Lenalidomid, Valproinsäure oder Idarubicin zu Azacytidin bietet keinen Vorteil für Hochrisiko-MDS-Patienten

In einer Studie mit 322 Patienten wurde die Zugabe von Lenalidomid, Valproinsäure oder Idarubicin zur Standardtherapie Azacytidin randomisiert geprüft. Bezüglich Toxizität waren Therapieabbrüche in den Kombinationsarmen nicht häufiger, jedoch mussten häufigere Hospitalisierungen durch Hämatotoxizität verzeichnet werden. Die CR-Raten der Kombinationen waren nicht höher, sowohl das EFS (16,6 Monate) als auch das OS (24,5 Monate) waren in der Monotherapie am höchsten (jeweils nicht signifikant). Keine der Kombinationen zeigte einen Vorteil gegenüber der Azacytidin Monotherapie.

Bedeutung für die Praxis
Die Azacytidin-Monotherapie bleibt weiter Standard für Hochrisiko-MDS-Patienten, die für eine Transplantation nicht geeignet sind. Die präsentierte Studie reiht sich in die Serie bisheriger negativer randomisierter „add on“-Therapieversuche. Alternativen zu diesem Standard werden weiterhin gesucht. Behandlungsoptionen mit diversen neuen Substanzen wurden am ASH präsentiert, die Daten sind für eine Umsetzung mangels randomisierter Vergleiche noch nicht reif.

Lionel Ades et al. A Randomized Phase II Study of Azacitidine (AZA) Alone or with Lenalidomide (LEN), Valproic Acid (VPA) or Idarubicin (IDA) in Higher-Risk MDS: Gfm’s ‚pick a Winner‘ Trial (Abstract 467).

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