QUAZAR AML-001: Er­hal­tungs­therapie mit CC-486 (orales Azacitidin)

Andrew H. Wei et al., ASH 2019, Abstr. #LBA-3

QUAZAR AML-001: Studie zur Erhaltungstherapie mit CC-486 (orales Azacitidin) zeigt signifikanten Vorteil im Gesamtüberleben.

Patienten > 55 Jahre mit AML in kompletter Remission, die für eine allogene Stammzelltransplantation nicht geeignet sind, wurden in einer Phase-3-Studie placebokontrolliert mit CC-486 (orales Azacitidin) als Erhaltungstherapie behandelt. 472 Patienten wurden eingeschlossen (81% CR; 19% Cri). 80% hatten Konsolidierungszyklen erhalten (45% einen, 31% zwei). Bei einem medianen Follow-up von 41,2 Monaten betrug das OS mit CC-486 24,7 Monate gegenüber 14,8 Monate mit Placebo (p = 0,0009; HR 0,69, RFS 10,2 vs 4,8 Monate) bei generell guter Verträglichkeit (Hämatotoxizität wie unter HMA erwartet, zusätzlich GI-Toxizität, meist Grad 1-2).

Bedeutung für die Praxis: Versuche mit unterschiedlichsten Therapieansätzen, durch Erhaltungstherapien die Remissionsdauer bei AML zu verlängern, waren bisher nicht erfolgreich. Nunmehr konnte im randomisierten Setting mit einer oralen hypomethylierenden Substanz ein signifikanter und sinnvoller Vorteil gezeigt werden, der für die Studienpopulation in die klinische Praxis Eingang finden wird. Ob der beschriebene Vorteil auch bei jüngeren Patienten mit möglicherweise anderer AML Biologie nachvollzogen werden kann, müssen weitere Studien zeigen.

The QUAZAR AML-001 Maintenance Trial: Results of a Phase III International, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of CC-486 (Oral Formulation of Azacitidine) in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML) in First Remission. Andrew H. Wei et al., ASH 2019, Abstr. #LBA-3