Cystische Fibrose

Das war der NACFC 2021

Auch 2021 fand der NACFC gänzlich im virtuellen Raum statt. Die ursprünglich in Texas geplante Präsenzveranstaltung mit hybriden Elementen musste wegen steigender Fallzahlen vor Ort abgesagt werden. Einige Kernbotschaften des Kongresses werden hier nochmals zusammengefasst.

NACFC 2021 im Überblick

  • Historische Meilensteine wie die Einführung von Pankreasenzymen oder Antibiotika haben die Prognose bei CF entscheidend verändert.
  • Aktuelle Game-Changer sind die CFTR-Modulatoren. Die erste Substanz war Ivacaftor; die bislang letzte Zulassung wurde der Triple-Therapie Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor erteilt.
  • Beim NACFC 2021 wurde eine Fülle von Registerdaten veröffentlicht, die den Langzeitnutzen von CFTR-Modulatoren im klinischen Alltag unterstreichen.
  • Für die etwa zehn Prozent der Patienten, die aufgrund ihres Genotypus nicht mit CFTR-Modulatoren behandelt werden können, werden Gentherapien und Therapien mit alternativen Wirkmechanismen entwickelt. Klinische Studien sollen bald folgen.
  • Apropos klinische Studien: Neue Optionen für Studiendesigns und innovative Endpunkte werden diskutiert und evaluiert.
  • Alle Therapien müssen so früh im Leben wie möglich verabreicht werden, um Organschäden zu verhindern oder zu verringern. Sogar antenatale Optionen werden sondiert.
  • Denn Organschäden sind nach wie vor prognostisch relevant. Dazu zählen neben dem Abfall der Lungenfunktion etwa CF-assoziierter Diabetes, CF-assoziierte Lebererkrankung oder CF-assoziierter Knochenverlust.

 

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