Diskussion über Zugang zu neuen Arzneimitteln

v.l. Günter Waxenecker (AGES), Ute Van Goethem (FOPI), Michaela Defrancesco (Österr. Alzheimer Gesellschaft), Rainer Riedl (Pro Rare Austria) © FOPI/APA /Hörmandinger

Die AGES und der Pharmaverband FOPI melden wieder mehr auf den Markt kommende Arzneimittel. Allerdings gibt es Kritik wegen sinkender klinischer Studien und Zurückhaltung in der Erstattung. 

46 neue Arzneimittel mit ebenso vielen neuen Wirkstoffen sind 2025 auf den europäischen Markt gekommen. „Das ist die zweitbeste Bilanz der vergangenen zehn Jahre an zugelassenen Arzneimitteln“, stellte Günter Waxenecker, Leiter der Medizinmarktaufsicht in der AGES, bei einer Pressekonferenz mit dem Forum der forschenden pharmazeutischen Industrie (FOPI) am Dienstag fest. Positiv wurde der Anteil an Forschung und Entwicklung in der Branche erwähnt, der ein „wesentlicher Aspekt“ sei und mit einer Reinvestitionsquote von 13,5 Prozent vor anderen Industrien positioniert ist. zum Vergleich: der reinvestierte Umsatzanteil im IT-Software-Sektor liege bei knapp elf Prozent. Trotz eines immer schwieriger werdenden Umfelds investierte die europäische Pharmaindustrie zuletzt rund 55 MilliardenEuro in die Forschung und Entwicklung neuer Medikamente.  

Was die negativen Aspekte betrifft, da verringerte sich der Anteil in der EU an allen globalen derartigen Studien zwischen 2013 und 2023 von 18 Prozent auf neun Prozent, erläuterte FOPI-Präsidentin Ute Van Goethem. Auch in Österreich zeigte die Zahl der klinischen Studien zwischen 2021 und 2024 einen markanten Abwärtstrend von minus 28 Prozent. Im Vorjahr kam es allerdings zu einer leichten Umkehr, und die Studienzahl erreichte wieder den (niedrigen) Wert von 2023. Das führe auch dazu, dass weniger Patient:innen die Möglichkeit haben, frühzeitig von neuen Ansätzen zu profitieren. Es gelte daher, möglichst viele klinische Studien wieder nach Österreich zu bringen, so Van Goethem: „Innovative Medikamente eröffnen Betroffenen und ihren betreuenden Ärzt:innen neue Therapieoptionen.“ 

„In den 1990er-Jahren entfielen noch knapp 40 Prozent der weltweiten Forschungsausgaben auf Europa. Aktuell sind es nur mehr 21 Prozent. Dafür haben China einen Anteil von 44 Prozent und die USA einen Anteil von 29 Prozent erreicht. Das hat auch Auswirkungen auf die Versorgung heimischer Patient:innen“, appelliert die FOPI-Präsidentin an die gesundheitspolitischen Entscheidungsträger:innen. „Wir müssen unsere Denkweise ändern, Forschung willkommen heißen und ein Umfeld schaffen, um klinische Forschung in Österreich zu halten und in die bestehenden Versorgungsstrukturen bestmöglich zu integrieren. Die von der Regierung angekündigte Life Science Strategie wäre dafür die beste Gelegenheit.“ 

Vier der seit dem Vorjahr neu zugelassenen Arzneimittel stellte AGES-Medizinmarktaufsichtsleiter Waxenecker detaillierter vor. Es handle sich jeweils um herausragende Beispiele, wie etwa Beremagene geperpavec, die erste Gentherapie für Epidermolysis bullosa, besser bekannt als die Krankheit der Schmetterlingskinder. „Es ist eine Gentherapie auf Salbenbasis“, erläuterte Waxenecker. Geeignet ist sie für die Erkrankungsform „Epidermolysis bullosa dystrophica“ (EBD) und sorgt für eine verbesserte Wundheilung der Betroffenen. 

Für die Behandlung von Alzheimer im Frühstadium kamen Lecanemab und Donanemab auf den EU-Markt. Es seien die ersten beiden „Alzheimer-spezifischen monoklonalen Antikörper“. Deren Anwendung zielt dabei auf Personen mit einer frühen symptomatischen Alzheimer-Erkrankung, die zudem nicht „homozygot“ auf ein bestimmtes Risiko-Gen sein dürfen. Aber, so Waxenecker, „der große Durchbruch bei Alzheimer steht noch aus.“ Für die innovative Behandlung der entzündlichen Fettlebererkrankung (MASH) – eine der häufigsten Ursachen für Leberzirrhose und Leberkrebs – wurde Resmetirom vorgestellt. Es sorge für eine Verringerung der Leberentzündung und des Leberfettgehalts, womit das Risiko für ein Fortschreiten verringert werde. 

Rolle der Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) bei neuen Medikamenten in der EU konnte Waxenecker dann als weiteren Erfolg präsentieren. Demnach war die Medizinmarktaufsicht 2025 im zentralen Zulassungsverfahren 16-mal als Rapporteur, viermal als Co-Rapporteur und viermal in multinationalen Gutachter-Teams beteiligt. „Österreich zählt damit zu den Top-Playern – und das nicht nur bei den Zulassungsverfahren, wo wir den zweiten Platz belegen, sondern auch bei der wissenschaftlichen Beratung, wo wir im EU-weiten Ranking an der Spitze stehen“, bilanzierte Waxenecker. 

Europa verlierte im Bereich der Klinischen Forschung seit Jahren an Boden, kritisiert auch der Pharmaverband Pharmig mit Blick auf den internationalen Clinical Trials Day am 20. Mai. Während Länder wie die USA oder China ihre Attraktivität für biomedizinische Forschung weiter ausbauen, sinkt Europas Anteil an klinischen Prüfungen kontinuierlich. Die Ursachen dafür seien vielfältig: komplexe regulatorische Anforderungen, langwierige Genehmigungsverfahren, fragmentierte Forschungsstrukturen und ein zunehmend schwieriges Umfeld für Investitionen.  

In Österreich sind dafür zusätzliche operative Verbesserungen dringend erforderlich, und zwar über das Genehmigungsverfahren hinaus. Dazu zählt insbesondere die Einrichtung einer österreichweiten zentralen Anlaufstelle für Unternehmen, Forschungseinrichtungen und andere Organisationen, die klinische Prüfungen durchführen. Damit könnten internationale Studienprojekte besser koordiniert und der Forschungsstandort Österreich sichtbarer gemacht werden. Dass solche Initiativen erfolgreich sein können, zeigen Länder wie Spanien, Belgien und Dänemark bereits seit einigen Jahren. (red)