Häufigkeit von OPs und chirurgischen Komplikationen bei Patienten mit Von-Hippel-Lindau-Syndrom (VHL) vor und nach Einführung von Belzutifan

Hintergrund: Die FDA-Zulassung von Belzutifan basiert auf der Phase-II-Studie LITESPARK-004, in der eine klinisch bedeutsame Antitumoraktivität und eine dauerhafte Langzeitwirkung beim RCC und anderen VHL-assoziierten Tumoren nachgewiesen werden konnte. Ziel dieser Studie war es nun, die jährliche Rate und die Kosten von VHL-bedingten Operationen und chirurgischen Komplikationen vor und nach der Einführung von Belzutifan zu quantifizieren.

Studie: Die Operationen wurden in den Zeiträumen vor und nach der Einführung von Belzutifan in der einarmigen Phase-II-Studie LITESPARK-004 (NCT03401788) bei Erwachsenen mit VHL-RCC beobachtet. Die jährlichen Kosten pro Patient für Operationen und Komplikationen wurden aus der Sicht eines US-amerikanischen Kostenträgers in US-Dollar im Jahr 2020 geschätzt.

Ergebnisse: Bei den 61 eingeschlossenen Patient:innen sank die Rate der RCC-Operationen nach Beginn der Behandlung mit Belzutifan um 87 %. Die Rate der anderen Operationen sank um 98 %, wobei ZNS-, Pankreas-, Nebennieren- und Netzhaut-Operationen auf 0 zurückgingen.
Dementsprechend wurde geschätzt, dass Belzutifan die durchschnittlichen jährlichen Kosten für Operationen und Komplikationen pro Patient von 57.259$ auf 2.536$ senken und hiermit die jährlichen Kosten für Operationen und Komplikationen um 96 % reduzieren würde. Nicht ganz klar war jedoch, wie die Kosten des Medikaments in dem Modell berücksichtigt wurden. Es handelt sich jedoch laut den vorgestellten Daten um eine neue erfolgreiche Therapie für VHL-Patienten.