Real-World-Daten zu Luspatercept

Luspatercept ist als erster Ausreifungsaktivator zur Behandlung transfusionsbedürftiger Niedrigrisiko-MDS-Patient:innen mit Ringsideroblasten nach Versagen Erythropoese-stimulierender Substanzen (ESA) zugelassen. Am ASH wurden US-amerikanische Real-World-Daten zur Anwendung in der täglichen Praxis präsentiert. Die retrospektive Kohortenstudie schloss insgesamt 253 Patienten ein, die Luspatercept mindestens drei Monate erhalten hatten und mindestens drei Monate nachbeobachtet wurden. Eine Interimsanalyse über 76 Patienten wurde berichtet.
Bei einem medianen Follow-Up von 5,7 Monaten war die tatsächliche Behandlungsdauer median 13,3 Monate. 29,0% der Patienten hatten die Luspatercept-Therapie während dieser Zeit abgebrochen, davon 54,5% noch auf der Startdosis. Toxizität war kein Abbruchgrund, 45,5% der Abbrecher waren progredient (Richtung Hochrisiko-MDS). 85,5% hatten eine niedrige Transfusionslast, davon wurden 92,3% transfusionsunabhängig. Bei moderater Transfusionslast wurde bei allen Patient:innen binnen 24 Wochen eine Reduktion der Transfusionsfrequenz erreicht.

Bedeutung für die Praxis: Diese Real-World-Daten bestätigen die Studiendaten zu hoher Effizienz und niedriger Toxizität. Auffällig war, dass die meisten therapieabbrechenden Patient:innen noch auf der Startdosis von 1mg/kg behandelt wurden. Die im Label vorgesehene Dosiseskalation, die laut Studienergebnissen eine noch höhere Ansprechrate ermöglicht, sollte auch in der Praxis umgesetzt werden.