Ropeginterferon alfa-2b bei Essentieller Thrombozythaemie: 12-Monats-Daten der ROP-ET-Studie

In der einarmigen Phase-III-Studie ROP-ET wurde Ropeginterferon alfa-2b (ROPEG-INF) bei Essentieller Thromobzythaemie (ET) getestet. Eingeschlossen werden konnten Patient:innen mit Bedarf an zytoreduktiver Therapie, die Intoleranz oder Resistenz gegenüber zugelassenen Therapien – insbesondere Hydroxyurea (HU) oder Anagrelid – aufwiesen, oder für diese nicht in Frage kamen. Ungefähr 17 % der Studienpopulation waren therapienaiv, 83 % waren mit HU und/oder Anagrelid vorbehandelt. ROPEG-INF wurde mit 125 µg s.c. alle 2 Wochen gestartet, bei Nicht-Ansprechen wurde nach 3 Monaten auf 250 µg bzw. nach 6 Monaten auf 500 µg alle 2 Wochen gesteigert. Der primäre Endpunkt der Studie wurde erreicht, da 48 % der Patient:innen einen Response gemäß der modifizierten ELN-Kriterien (zusammengesetzt aus Blutbild, Thromboembolien, Progress, Splenomegalie und Symptomatik) erreichen konnten. Bei 3,8 % traten binnen 12 Monaten unter ROPEG-INF thromboembolische Events auf, bei 1,5 % kam es zu einer Vergrößerung der Milz und es wurde keine Krankheitsprogression (zur Myelofibrose oder AML) beobachtet. Nach 12 Monaten betrugen die mediane Thrombozytenzahl 290 G/l und die Leukozyten waren im Median 4,4 G/l. Bei 5,3 % der Patient:innen traten unerwünschte Ereignisse mit Grad 3 oder höher auf und bei 2,3 % der Patient:innen musste die Therapie aufgrund von Nebenwirkungen abgesetzt werden.

Klinische Relevanz: Die Daten der ROP-ET-Studie untermauern den Einsatz von ROPEG-INF bei der ET, zumal für ROPEG-INF (z.B. in der SURPASS-ET-Studie) ein krankheitsmodifizierender Effekt gezeigt werden konnte.

Kiladjian J-J et al., ASH 2025; Abstract #485