Ruxolitinib bei Polycythaemia vera

Europäische multizentrische Phase-IV-Beobachtungsstudie

Ruxolitinib wurde in einer Phase-IV-Beobachtungsstudie bei Polycythaemia-Vera-Patienten mit Hydroxyurea(HU)-Resistenz und/oder -Intoleranz untersucht. Eine Interimsanalyse der ersten 60 Patienten nach 52 Wochen Follow up (geplant sind 352 Patienten in 10 Ländern und 88 Zentren mit 24 Monate Follow up)

PV-Patienten haben ein erhöhtes Risiko für Morbidität und Mortalität durch TEs (Thromboembolische Events) und Übergänge in eine sekundären Myelofibrose oder AML.

Endpunkte der Studie: Beobachtung der Patientenverläufe/-profile und des Disease Burdens nach der Umstellung auf Ruxolitinib. Sicherheit und Wirksamkeit von Ruxolitinib in der Real World nach Versagen/Unverträglichkeit von HU.

60% der Patienten waren älter als 60 Jahre, 95% hatten eine JAK2-V617F-Mutation. Es wurden nur Patienten eingeschlossen, die einen Switch auf Ruxolitinib in den letzten 6 Monaten hatten.
Die mediane Dosis war 20mg pro Tag (2x 10mg)
Unter HU hatten 30% der Patienten eine Infektion, 125 eine sekundäre Neoplasie, 25% ein thrombotisches Ereignis (TE).

Ergebnisse:

• Hämatokrit-Senkung: rapide und stabile Hkt-Reduktion innerhalb der ersten 12 Wochen.
• Phlebotomie-Unabhängigkeit in 88 % der Patienten und Reduktion der Plebotomie-Intervale bei den restlichen Patienten.
• Reduktion der Milzgröße: 60% Reduktion der Milzgröße bei den 8 Patienten mit moderat-massiven Splenomegalie, 3 Patienten hatte eine Normalisierung der Milzgröße.
• 80% der Patienten erfuhren eine signifikante Besserung der PV-spezifischen Symptome.
• Sicherheit: Grad 3/4 AEs, 5% Infekte, 3% TEs, 2% sekundär-Malignome

Conclusio: Die Interimsanalyse konnte die bisher publizierten Studiendaten von Ruxolitinib in der 2.-Linien-Therapie nach Versagen von Hydroxyurea bestätigen.

RUXOLITINIB IN PV PATIENTS RESISTANT AND/OR INTOLERANT TO HYDROXYUREA: INTERIM ANALYSIS OF A EUROPEAN MULTI-CENTRIC OBSERVATIONAL STUDY. Peter AW te Boekhorst et al., EHA25 virtual, Abstr. #EP1115