DeFi-Studie mit Nirogacestat bei Desmoid-Tumoren

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Desmoid-Tumoren sind eine der vielen Subentitäten von Weichteilsarkomen, prinzipiell benigne, aber durch ein lokal aggressives Wachstum gekennzeichnet. Es hat 37 Zentren benötigt, um 142 Patienten in eine Phase-III-Studie zu rekrutieren, in der erstmals Nirogacestat zur Anwendung kam, ein Gammasekretase-Inhibitor mit Wirkung auf den NOTCH-Pathway. Gleich im ersten Anlauf wurden praxisverändernde Daten generiert.

LBA2 – DeFi: a phase 3, randomized controlled trial of nirogacestat versus placebo for progressing desmoid tumours