Pomalidomid in der klinischen Realität in Österreich

Eine Analyse aus dem österreichischen Myelom Register¹

Trotz der Etablierung mehrerer neuer Therapeutika im Laufe des letzten Jahrzehnts, ist das Multiple Myelom (MM) nach wie vor eine meist unheilbare, chronisch rezidivierende Erkrankung. Therapieschemata, vor allem der späteren Therapielinien, zeigen eine große Diversität, sind aber meist nicht in randomisierten Studien direkt miteinander verglichen worden. Außerdem ist die Repräsentativität von Studienpopulationen, vor allem bei fortgeschrittener Erkrankung, nicht immer unbestritten. Pomalidomid (POM) ist eines dieser Medikamente der neuen Generation. Klinische Studien untersuchten die Anwendung von POM vor allem im Setting des refraktären und rezidivierten Myeloms.

Ziel: Diese Arbeit macht es sich zum Ziel, Daten bezüglich Verwendung, Wirksamkeit und Sicherheit von POM aus der klinischen Realität in Österreich bereitzustellen. 79 Patienten, die zwischen 2010 und 2020 POM oder POM-basierte Therapien erhielten, wurden aus dem Austrian Myeloma Registry (AMR), einem nationalen, webbasiertem Register, identifiziert. Eine retrospektive Analyse wurde im Hinblick auf Therapiesequenzen und Parameter der Verträglichkeit durchgeführt. Die primären Endpunkte sind time to next treatment (TNT) und overall survival (OS).

Ergebnisse: Das mediane Alter der Studienpopulation ist 73,5 Jahre. Der Männeranteil zeigt sich etwas höher als der Frauenanteil, mit 55 % vs. 45 %. 62 % aller Patienten erhielten POM in Kombination mit Dexamethason (DEX). Als Monotherapie wurde POM in 14 % eingesetzt und in 24 % mit anderen Kombinationspartnern (in 10 % mit Anti-CD38-Antikörper). In 45 % der Patienten war POM Zweitlinientherapie, in 30 % Drittlinientherapie und spätere Linien machten 25 % aus.

Die TNT beträgt 12 Monate (10–14 Monate), das mediane OS ab Beginn der Behandlung mit POM 40 Monate (1–50 Monate; Abb.). POM zeigt sich als sehr verträgliches Arzneimittel, die mediane Dosis beträgt 4 mg in der Gruppe der Zweitlinientherapie. In den beiden anderen Gruppen beträgt sie 3 mg. 19 % der Therapien wurden abgebrochen und 34 % wurden verschoben oder in verminderter Dosis verabreicht, Modifikationen sind häufiger in späten Therapielinien zu beobachten. Als häufigste Nebenwirkung tritt eine febrile Neutropenie auf.

Diskussion: POM wird v.a. ab der dritten Therapielinie verwendet (55 %), aber überraschenderweise fast gleich häufig als Zweitlinientherapie (45 %). Als die bevorzugten Schemata konnten Monotherapie und POM/DEX identifiziert werden, jedoch steigt rezent die Anwendung von Triple-Therapien (v.a. mit Antikörpern). TNT und OS zeigen sich als sehr gut im Vergleich mit verfügbaren Daten (z.B. aus der MM-003-Studie, wobei die Gruppe der späteren Therapielinien zum Vergleich mit klinischen Studien herangezogen werden sollte). Die vorgelegten Daten belegen die Effektivität und Sicherheit von POM-basierten Therapien in der klinischen Realität.

¹ DGHO 2020 virtuell, Wallner E et al., Abstract 637: Einsatz von Pomalidomide in der klinischen Realität in Österreich – Eine Analyse aus dem österreichischen Myelom Register (AMR) / Real life use and outcomes of pomalidomide based anti-myeloma therapies – an analysis from the Austrian Myeloma Registry (AMR)