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Universum Innere Medizin

Von der molekularen Grundlage zur klinischen Anwendung

Gentherapeutische Innovationen in der Hämatologie und Hämostaseologie

24. Juni 2026

Seltene Erkrankungen

Gentherapie ermöglicht erstmals eine potenziell kurative Behandlung monogener hämatologischer und hämostaseologischer Erkrankungen.

Bei Hämophilie führt eine einmalige AAV-basierte lebergerichtete In-vivo-Gentherapiezu langfristiger endogener Faktorproduktion und deutlicher Reduktion von Blutungen.

Bei β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit ermöglicht eine ex vivo CRISPR/Cas9-basierte Geneditierung autologer hämatopoetischer Stammzellen erstmals eine potenziell funktionelle Heilung auch für Patient:innen ohne geeignete allogene Stammzellspender:innen.

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Autorin:
Priv.-Doz.ⁱⁿ Dr.ⁱⁿ Julia Riedl, PhD

Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Medizinische Universität Wien

Foto: Stephanie Weinhappel

Sillaber Christian

Autor:
Univ.-Prof. Dr. Christian Sillaber

Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Medizinische Universität Wien

Autor:
Univ-Prof. Dr. Cihan Ay

Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Medizinische Universität Wien

Foto: feel image/Matern

uim-2026-05-selt. erkrankungen

Ursprünglich erschienen:
UIM 05|2026 Themenheft Seltene Erkrankungen

Publikationsdatum: 2026-06-24
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