FORUM-Studie

Langzeitergebnisse der FORUM Studie bei Kindern mit akuter lymphatischer Leukämie nach allogener Stammzelltransplantation

In der multizentrischen, internationalen, randomisierten klinischen Phase-3-Studie (FORUM-Studie) wurde bereits gezeigt (publiziert von Peters C, et al. J Clin Oncol 2021), dass bei Kindern mit akuter lymphatischer Leukämie (ALL) eine Ganzkörperbestrahlung (TBI) in Kombination mit Etoposid in Bezug auf das 2-Jahres-Gesamtüberleben (OS) und das ereignisfreie Überleben (EFS) einer myeloablativen Konditionierung ohne Ganzkörperbestrahlung überlegen ist. Am diesjährigen ASH wurde in einer Posterpräsentation ein Update gezeigt mit einem längeren Follow-up von knapp vier Jahren. Die Studie wurde unter herausragender österreichischer Beteiligung (St. Anna Kinderspital) durchgeführt. Zwischen 04/2013 und 12/2018 wurden 413 Patient:innen randomisiert. 54 % der Patient:innen befanden sich zum Zeitpunkt der allogenen Stammzelltransplantation in erster Komplettremission (CR1), während 40 % bzw. 4 % in zweiter bzw. dritter Komplettremission (CR2 bzw. CR3) transplantiert wurden. Bei einem medianen Follow-up von 3,7 Jahren lag das 3-Jahres-Gesamtüberleben von Patienten, die mit Ganzkörperbestrahlung/Etoposid konditioniert wurden, bei 90 %, während der Chemotherapie-Arm nur 71 % erreichte (das 3-Jahres-EFS lag bei 81% vs. 59%). Die kumulative Inzidenz von chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) nach drei Jahren war zwischen den beiden Armen vergleichbar (15 +/- 3 % vs. 12 +/- 2 % im TBI- bzw. Chemo-Arm, p=n.s.), während die Rezidivinzidenz im TBI-Arm geringer war.

Fazit: Auch mit einem längeren Follow-up wurde bestätigt, dass die Anwendung einer TBI-basierten Konditionierung bei Kindern und Jugendlichen mit ALL über 4 Jahren, die in Komplettremission transplantiert wurden, mit einem deutlich besseren Überleben verbunden ist.

FORUM-Studie bei ALL: Besserer Outcome mit TBI-basiertem Konditionierungsregime (Ganzkörperbestrahlung/Etoposid vs. Etoposid) A: CIR – cumulative incidence of relapse B: GRFS – GvHD/relapse-free survival