Highlights bei akuter myeloischer Leukämie (AML)

  • Viale-A-Studie: Meilenstein bei nicht transplant geeigneten älteren AML-Patienten – Kombination aus Azacitidin plus Venetoclax führt gegenüber AZA-Monotherapie zu einer signifikanten Verlängerung des Gesamtüberlebens. Die Kombination wird sich als Standardtherapie etablieren
  • AZA + Enasidenib: randomisierte Phase-IIb-Studie erreicht mit der Kombination bei IDH2-mutierter AML hohe Remissionsraten
  • AZA + Ivosidenib + Venetoclax: Phase-I/II-Studie erreicht mit der Dreifachkombination bei IDH1-mutierter AML hohe Ansprechraten
  • CD47-Antikörper Magrolimab: CD47 sendet ein Don´t eat me“-Signal, d.h. CD47-exprimierende AML-Zellen gehen nicht in Apoptose; der Anti-CD47-Makrophagen-Checkpoint-Inhibitor wurde bei einem zytogenetischen Risikokollektiv in Kombination mit AZA untersucht und erzielte dabei sehr hohe Ansprechraten von >60%. Ein sehr gutes Ansprechen im Bereich von 75% zeigten auch p53-mutierte Patienten.
  • AP246 – Target ist mutiertes p53: Eine Phase-II-Studie mit dieser innovativen Substanz erzielte bei Patienten mit infauster Prognose gute Ergebnisse – eine Phase-III-Studie wird folgen.
  • FLT3-mutierte AML: Translationelle NGS-Daten der RATIFY-Studie zum Impact der Lokalisation der FLT3-Tandem-Duplikation für das Outcome von Patienten unter Midostaurin-Kombinationstherapie (Frank Rücker et al., EHA25 virtual, Abstr. #S148). Die Lokalisation der internen FLT3-Tandem-Duplikation hat therapeutische Konsequenz, eine exakte Bestimmung ist erforderlich.