Ausblick auf den NACFC 2019

Der NACFC ist die Jahrestagung der nordamerikanischen Cystische-Fibrose(CF)-Foundation und gilt traditionell als eine der wissenschaftlichen Höhepunkte des Jahres für die CF-Community. Die diesjährige Tagung findet von 31.10. bis 2.11. in Nashville, USA, statt.

Erwartet werden rund 5.000 Teilnehmer aus aller Welt, darunter Mediziner, Psychologen, Mikrobiologen, Pflegepersonal, Physiotherapeuten und Ernährungsberater, Genetiker, Sozialarbeiter und Vertreter anderer Fachgruppen, die in die Betreuung von CF-Patienten eingebunden sind. Auch Angehörige, Patienten und Patientenorganisationen sind vor Ort vertreten.

Das umfangreiche und heterogene Programm sorgt dafür, dass viele unterschiedliche Facetten der Multisystemerkrankung CF beleuchtet werden können, von internistischen Aspekten über chirurgische Verfahren bis hin zur Palliativmedizin und psychologischen Betreuung. Erwartet werden rund 200 Sessions und 800 Posterpräsentationen.

Themenschwerpunkte der diesjährigen Konferenz sind unter anderem aktuelle Entwicklungen in der CF-Forschung, beim Krankheitsmanagement und bei möglichen neuen Therapieoptionen:

  • CFTRModulatoren: Auf dem Gebiet der CFTR-Modulatoren gibt es wieder Bewegung. So werden Daten zur Langzeittherapie mit dem hocheffektiven CFTR-Modulator Ivacaftor bei bestimmten Mutationen erwartet. Zudem sollen aktuelle Daten präsentiert werden, in denen der Nutzen einer verbesserten CFTR-Funktion im Kleinkindalter beleuchtet wurden, sowie Daten zu Kombinationen verschiedener Wirkstoffe und Wirkmechanismen, Real-World-Evidence und weitere Outcome-Daten. Vorgestellt werden sollen zudem aktuelle Daten zu CFTR-Modulatoren der nächsten Generation, die derzeit in klinischen Studien untersucht werden. Schließlich sollen auch die Behandlungsmöglichkeiten von Patienten mit seltenen Mutationen thematisiert werden.
  • Krankheitsmanagement: Dank der steigenden Lebenserwartung sind neue Strategien zum langfristigen Krankheitsmanagement bei CF gefragt. Ein Schwerpunkt beim NACFC 2019 werden daher CF-assoziierte Begleiterkrankungen sein. Zudem soll erörtert werden, ob eine möglichst frühe kausale Therapie dazu beitragen kann, diese Organschäden zu verringern. Ein weiterer Fokus liegt auf Familienplanung, Sexualität und Kinderwunsch, da immer mehr CF-Kinder das Erwachsenenalter erreichen.
  • Emerging Technologies: Eine zentrale Plenarsitzung wird sich mit neuen Therapieansätzen befassen. Denn RNA-Therapien, Gentherapien und Gene-Editing-Ansätze bewegen sich rapide auf die klinische Anwendung zu und könnten in Zukunft auch bei CF die therapeutischen Optionen bereichern. Die Debatte am Kongress wird sich um die Herausforderungen im Umgang mit diesen neuen Therapieansätzen drehen, die am Übergang von präklinischen Forschungsansätzen zu klinischen Studien stehen.

Der Pneumo congress-x-press bietet umfassende zeitnahe Berichterstattung von unserer Korrespondentin vor Ort und die Einschätzungen und Analysen namhafter österreichischer Experten auf dem Feld der CF-Forschung und -Therapie.

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