Therapieentwicklungen bei neuromuskulären Erkrankungen

Die Therapie der neuromuskulären Erkrankungen befindet ist im aktiven Wandel begriffen, wobei sich besonders bei den immunologischen Erkrankungen, etwa der Myasthenia gravis und Myositis, viele neue Therapieansätze erschließen. Wichtige neue Therapieansätze betreffen auch neue Gentherapien, wie etwa ein vektorbasierter Behandlungsansatz der Muskeldystrophie Duchenne, die in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse liefern und in den USA bereits zugelassen sind. Weitere neue Therapieansätze etwa bei der amyotrophen Lateralsklerose und Transthyretin-Amyloidose bespricht Univ.-Prof.ⁱⁿ Dr.ⁱⁿ Julia Wanschitz im Video.