Gezielte Veränderung des RNA-Spleißens (Exon-Skipping) als neuer Therapieansatz für die Muskeldystrophie Duchenne

In den letzten Jahren wurden vielfältige neue experimentelle Therapieansätze für erbliche neuromuskuläre Erkrankungen entwickelt, die entweder auf eine Korrektur des zugrunde liegenden primären genetischen Defektes zielen, eine Normalisierung sekundärer pathophysiologischer Veränderungen bewirken oder einfach das Muskelwachstum anregen, um Muskelschwund entgegenzuwirken. In unserem Übersichtsartikel erörtern wir einen neuen Therapieansatz für die Muskeldystrophie Duchenne, der gemeinhin als Exon-Skipping bezeichnet wird und der auf einer Modulation des RNA-Spleißens (Splicing) beruht.