Neue CRISPR/Cas9-Therapie für Kinder

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Ab Herbst wird das medizinische Angebot im Wiener St. Anna-Kinderspital um eine neue Gentherapie ergänzt, die bei bestimmten Erkrankungen eine neue therapeutische Perspektive eröffnet. 

Sie ist für Kinder und Jugendliche über zwölf Jahren gedacht, die schwer an der Sichelzellkrankheit und Beta-Thalsassämien erkrankt sind: Eine neue Gentherapie, die ab Herbst das medizinische Angebot im St. Anna Kinderspital in Wien ergänzt. „Unser Ziel ist es, betroffenen Familien Zugang zu hochspezialisierter Medizin auf modernstem Niveau zu bieten“, erklärt Caroline Hutter, Ärztliche Direktorin des Spitals. „Erkrankten, für die keine passende Stammzellspende verfügbar ist, eröffnet die Therapie eine neue heilende therapeutische Perspektive“, sagt Leo Kager, Leiter der Ambulanz für Hämatologie und Onkologie sowie Diagnoseverantwortlicher für die Gentherapie.  

Die Studienergebnisse seien vielversprechend, sagt Herbert Pichler, Leiter der Stammzelltransplantation und verantwortlich für die Durchführung der Gentherapie. „Bei der Sichelzellenerkrankung verschwinden im Idealfall die Schmerzkrisen fast vollständig, und bei Beta-Thalassämien würden die Betroffenen nach der Gentherapie keine Transfusionen mehr benötigen.  

Für die Behandlung, die 2024 von der Europäischen Kommission zugelassen wurde, ist ein mehrwöchiger stationärer Aufenthalt nötig. Zunächst werden im Zuge einer Stammzellapherese körpereigene Blutstammzellen entnommen und mit der CRISPR/Cas9-Technologie genetisch so verändert, dass wieder intaktes Hämoglobin produziert werden kann. Nach einer Chemotherapie erhalten die Patient:innen ihre bearbeiteten Stammzellen zurück. (sst)