Teuerstes Medikament der Welt vor Marktstart in EU

Das derzeit teuerste Medikament der Welt kann nun auch in der Europäischen Union regulär auf den Markt kommen. „Zolgensma“ habe eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, bestätigte ein Sprecher der EU-Kommission.

„Zolgensma“ ist eine von der Novartis-Tochter Avexis entwickelte Gentherapie. Sie ist in den USA bereits seit einiger Zeit zugelassen und kostet dort lautet Listenpreis umgerechnet 1,9 Millionen Euro. Die EU-Zulassung gilt für die Behandlung von Babys und Kindern mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankt sind. Die Erbkrankheit SMA löst unter anderem Muskelschwund aus. Unbehandelt führt sie oft vor Erreichen des zweiten Lebensjahres zum Tod. „Zolgensma“ zielt nach Angaben von Avexis darauf ab, die genetische Ursache der spinalen Muskelatrophie zu bekämpfen, indem sie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen des Patienten, was das Fortschreiten der Krankheit stoppen soll. In Europa werden laut dem Unternehmen jährlich etwa 500 bis 600 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren.

Avexis rechtfertigt den hohen Preis für sein Medikament damit, dass es im Gegensatz zu einem Konkurrenzprodukt nur einmal verabreicht werden muss und dafür sorgt, dass höhere Kosten vermieden werden könnten. Derzeit koste die Versorgung eines an SMA erkrankten Kindes allein in den ersten zehn Jahren zwischen zweieinhalb und vier Millionen Euro, heißt es von Avexis. Für Schlagzeilen hatte „Zolgensma“ zuletzt wegen einer Verlosungsaktion von Novartis gesorgt. Bei ihr konnten sich Eltern von erkrankten Säuglingen und Kleinkindern bis zwei Jahren um 100 kostenlose Behandlungen bewerben. Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker hatten die Verlosungsaktion kritisiert. Sie warfen dem Unternehmen unter anderem eine verdeckte Marketingkampagne und ein Spiel mit Hoffnungen von Eltern vor. (APA)