Rare Diseases Dialog: Industrie lobt Forschungsregister

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Experten diskutierten im Rahmen des 6. Rare Diseases Dialogs der Pharmig Academy über den Beitrag systematisch gesammelter Daten für die Patientenversorgung.

In der Europäischen Union leben mehr als 30 Millionen Menschen mit einer von 6.000 seltenen Erkrankung. Die Forschungsstelle der EU-Kommission hat daher in Zusammenarbeit mit der Generaldirektion für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit die „European Platform on Rare Disease Registration“ eingerichtet, um die in Hunderten europäischen, nationalen und lokalen Forschungsregistern verteilten Daten über Patienten mit seltenen Erkrankungen zusammenzuführen.

Darüber diskutierten im Rahmen des 6. Rare Diseases Dialogs der Pharmig Academy, nach einer Keynote von Simona Martin von der Generaldirektion Gemeinsame Forschungsstelle der Europäischen Kommission Stefan Kähler (Pharmig Standing Committee Klinische Forschung und Executive Director II für Global Drug Safety & Risk Management bei Celgene Europe), Ruth Ladenstein (Leiterin der Abteilung für Studien & Statistik S²IRP der St. Anna Kinderkrebsforschung), Karin Schmid-Scherzer (Leiterin des Kompetenzzentrums für Alpha1-Antitrypsin-Mangel am Wiener Wilhelminenspital), Till Voigtländer (Leiter des nationalen Büros zur Umsetzung und Weiterführung des Nationalen Aktionsplans für seltene Erkrankungen) und Günther Wanke (Leiter der Selbsthilfegruppe „Lungenfibrose Forum Austria“ und Patientenvertreter für interstitielle Lungenerkrankungen in Österreich).

Fazit: Die Daten, die in Forschungsregistern zusammengetragen werden, tragen dazu bei, Erkenntnisse über Krankheiten und ihre Verbreitung zu gewinnen. Sie beantworten epidemiologische Fragen, etwa wie viele Patienten an einer bestimmten Erkrankung leiden und geben Auskünfte über Krankheitsverläufe sowie Risikofaktoren. Register bieten zudem, neben klinischen Studien, neue Perspektiven für die Arzneimittelentwicklung. So kann die Qualität von Arzneimitteln verbessert, ihre Entwicklung beschleunigt und können Patienten mit seltenen Erkrankungen schneller behandelt werden. (red)