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RNAi-Technologie zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose

28. Mai 2021
Seltene Erkrankungen

Die hereditäre (variante) Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) ist eine seltene Erkrankung, die aufgrund von Transthyretin-(TTR-)bedingten Amyloidablagerungen zur Dysfunktion unterschiedlicher Organe führt.

Neue molekulare Technologien können durch Interaktion mit der Messenger-RNA (mRNA) die TTR-Produktion in den Hepatozyten supprimieren und dadurch Bildung und Ablagerung von Amyloidfibrillen reduzieren.

Patisiran und Inotersen sind in Europa seit 2018 zur Behandlung der ATTRv-assoziierten Polyneuropathie zugelassen; das Potenzial dieser Substanzen bei ATTRv- und ATTRwt-assoziierten Kardiomyopathie ist Gegenstand bereits laufender Phase-III-Studien.

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AutorIn: Dr. René Rettl

Klinische Abteilung für Kardiologie, Universitätsklinik für Innere Medizin II, Medizinische Universität Wien

AutorIn: Prim. Assoz. Prof. Priv.-Doz. Dr. Diana Bonderman

5. Medizinische Abteilung mit Kardiologie, Klinik Favoriten, Wien

Ursprünglich erschienen:
UIM 04|2021 Themenheft Seltene Erkrankungen
Herausgeber: o. Univ.-Prof. Dr. Günter J. Krejs
Publikationsdatum: 2021-05-29
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