VERIFY: Rusfertide vs. Placebo plus Standard-of-Care bei Polycythaemia vera

In der Phase-III -Studie VERIFY wurde das subkutane Hepcidin-Mimetikum Rusfertide bei Polycythaemia vera in Kombination mit Standard-of-Care zytoreduktiver Therapie getestet; 52-Wochen-Daten wurden am diesjährigen ASH-Kongress präsentiert (Teil 1b). In die Studie konnten Patient:innen mit häufigen Aderlässen eingeschlossen werden, teilweise erhielten sie von Beginn an Rusfertide, teilweise handelte es sich um Patient:innen nach Cross-over von Placebo zu Rusfertide. In der Rusfertide-Gruppe benötigten 62 % der Patient:innen keine Aderlässe von Woche 0 bis 52, in der Cross-over-Gruppe 78 % von Woche 40 bis 52. In beiden Gruppen war der mittlere Hämatokrit unter 43 %. Die häufigsten Nebenwirkungen unter Rusfertide waren lokale Reizungen (47 %), Anämie (26 %) und Fatigue (20 %). Schwerwiegende Nebenwirkungen unter Rusfertide traten bei 8 % der Patient:innen auf. In Teil 1a entwickelten drei (2,1 %) Patient:innen unter Rusfertide und acht (5,5 %) unter Placebo eine Nicht-PV-Malignität; in Teil 1b waren es sechs (2,2 %) unter Rusfertide. Zwei Patient:innen hatten Thromboembolien unter Rusfertide. Insgesamt erreichte Rusfertide den primären und alle vier sekundären Endpunkte der Studie und es konnte eine dauerhafte Hämatokrit-Kontrolle bis Woche 52 gezeigt werden, unabhängig von Alter, Risikokategorie und konkomitanter zytoreduktiver Therapie.

Fazit zur klinischen Relevanz: Rusfertide ist eine interessante neue Substanz, die voraussichtlich in Bälde ihren Weg in den klinischen Alltag finden wird.

Kuykendall A et al., ASH 2025; Abstract #81