Highlights bei Myeloproliferativen Neoplasien

Die Auswahl der Highlights von Professor Heinz Gisslinger zum Thema Myeloproliferative Neoplasien beginnt mit der Häufigkeit von Leukämien als Komplikation der Erkrankung, die mit 40% vielleicht häufiger als gedacht sind. Mit zunehmend mehr Arbeiten über genetische Mechanismen myeloproliferativer Neoplasien verdichten sich sukzessive die Bausteine im Puzzle von der klonalen Hämatopoese über den Nachweis der ersten Treibermutation bis zur Manifestation unterschiedlicher Phänotypen der MPNs. Anhand der molekulargenetischen Muster lässt sich schließlich auch auf die Prognose der Erkrankung schließen. Aus klinischer Sicht wesentlich ist die Frage, wie man bei JAK-2-Inhibitor-Resistenz weiter macht: Wie häufig ist das Phänomen, wann tritt eine solche Resistenz im Zeitverlauf auf? Prinzipiell besteht die Möglichkeit des Switchs auf andere JAK-2-Inhibitoren oder in Zukunft auch die die Möglichkeit für Kombinationstherapien. Weiters konnte für Ruxolitinib in der Behandlung der Polycythaemia Vera als Zweitlinientherapie ein Absinken der JAK2-Allellast gezeigt werden, womit ein krankheitsmodifizierender Effekt auch von dieser Substanzklasse und nicht allein durch Interferon zu erwarten ist. Ein Abstract zu myeloproliferativen Neoplasien hat es in die Plenarsitzung geschafft, und zwar mit Rusfertid, einem Hepcidin-Analogon, das der bei Polycythaemia vera gesteigerten Erythropoese entgegenwirkt. Aderlässe haben hier noch eine Indikation, können aber zu Eisenmangel führend. Daten der Phase-III-Studie REVIVE zeigen eine Wirkung von Rusfertid mit hohen Ansprechraten als Monotherapie, aber auch in Kombination mit zytoreduktiver Therapie. Vorgestellt wurden neue Therapien wie Pelabresib bei Patient:innen mit essentieller Thrombozythämie, die auf Hydroxyurea nicht mehr ansprechen. Gezeigt wurde nicht zuletzt in der Late-Breaking Oral Session ein Update zur Therapie mit Pelabresib als Add-on zu Ruxolitinib bei Myelofibrose.