Autor:
Prof. Dr. Günter Klappacher, PhD
Prof. Dr. Günter Klappacher, PhD
Universitätsklinik für Innere Medizin II, Klinische Abteilung für Kardiologie, Medizinische Universität Wien
RNAi von APOC3 und ANGPTL3 reduziert anhaltend Serum-Triglyzeride und LDL-C im Menschen
19. November 2019
Präsentationen: Christie M Ballantyne; Gerald F Watts
RNA-Interferenz (RNAi) ist eine vielversprechende Technologie, da sie die Vorteile eines spezifischen Knockdowns einzelner Gene mit anhaltendem Effekt kombiniert. In zwei klinischen Phase I-Studien wurde gezeigt, dass es auch in Menschen sicher ist, mittels RNAi in Hepatozyten Gene auszuschalten, konkret Apolipoprotein C-III (APOC3) und Angiopoietin-like Protein 3 (ANGPTL3). In beiden Fällen wurde eine über 16 Wochen anhaltende und sehr dramatische Reduktion von LDL-C, Triglyzeriden und anderen Lipoproteinen im Blut erzielt.
Bedeutung für die Praxis: RNAi von Schlüsselgenen in der Leber ist eine sichere und potentiell sehr effektive Modalität zur Regulation des Lipidmetabolismus.
