Oraler HIF-2α-Inhibitor MK-6482 beim VHL-assoziierten Nierenzellkarzinom

Jonasch E. et al., Houston, USA, Abstract #5003 

Patienten mit hereditärem Von Hippel-Lindau Syndrom (VHL) haben ein erhöhtes Risiko, an verschiedenen Tumoren zu erkranken, wie z.B. an klarzelligen Nierenzellkarzinomen (ccRCC). Die Inaktivierung des VHL-Gens führt zu konstitutiver Aktivierung des onkogenen HIF-2α-Transkriptionsfaktors, der selektiv durch den HIF-2α-Inhibitor MK-6482 blockiert werden kann.
Bei Patienten mit hereditärem VHL-assoziiertem und nicht-metastasiertem ccRCC wurde in dieser Phase-II-Studie eine objektive Ansprechrate von 27,9% unter täglicher MK-6482-Gabe beobachtet. 53 (86,9%) der 61 Patienten zeigten eine Regredienz der Targetläsionen. Das progressionsfreie Überleben nach 12 Monaten betrug 98,3%, Grad ≥ 3 Nebenwirkungen traten in 9,8% aller Patienten auf (Fatigue 4,9%, Anämie 3,3%).

Innovation: ★★★    Datenqualität: ★★☆    Praxisrelevanz: ★★☆