Update: Niedrigrisiko-MDS mit Transfusionsbedarf

Für das Erreichen einer Transfusionsunabhängigkeit – einem wesentlichen Therapieziel bei Niedrigrisiko MDS  – wurden rezent neue Therapieoptionen etabliert. Zusätzlich zur Verbesserung der Lebensqualität scheint bei Respondern ein Überlebensvorteil erreichbar zu sein. Am ASH präsentierte Daten der MAXILUS-Studie zu Luspatercept (Startdosis bereits mit 1,75 mg/kg) bestätigen die Sicherheit in dieser Dosierung und zeigen mit 73 % der Epo-naiven Patient:innen eine hohe Rate der Transfusionsfreiheit ≥ 12 Wochen. Eine weitere Subgruppenanalyse der COMMANDS-Studie (Erstlinie Luspatercept vs. EPO) bestätigt in allen untersuchten MDS-Risikogruppen den Vorteil von Luspatercept, wobei Patient:innen in frühen Krankheitsstadien größeren klinischen Benefit (Responseraten und -dauer) erzielen. Auswertungen zur Herzfunktion (klinische Daten aus COMMANDS kombiniert mit einem Mausmodell) geben Hinweise auf einen kardioprotektiven Effekt. Für Imetelstat präsentierte Subgruppenanalysen der IMerge-Studie (versus Placebo in der Zweitlinie nach EPO oder falls EPO inadäquat) zeigten bei Patient:innen mit höherer Reduktion von Neutrophilen (≥ 75 %) oder Thrombozyten (≥ 50 %) in den ersten beiden Therapiezyklen in der Folge besseres Ansprechen, was als Zeichen einer besseren Kontrolle des malignen Klons interpretiert werden kann.

Klinische Relevanz:  Folgedaten der zulassungsrelevanten Studien für Luspatercept und Imetelstat erweitern unseren Kenntnisstand und erleichtern die Umsetzung in der täglichen Praxis. Für Februar 2026 ist eine Neubewertung dieser Indikation in Form eines Updates der Onkopedia-Guidelines für MDS vorgesehen.

Zeidan A et al., ASH 2025 ; Abstr. ID 789
Santini V et al., ASH 2025; Abstr. ID 792
Hassan M et al., ASH 2025; Abstr. ID 233
Zeidan A et al., ASH 2025; Abstr. ID 490