Patient-reported Outcomes in der Onkologie

Aktuell kündigt auch die European Medical ­Agency (EMA) in ihren Leitlinien zur Evaluierung von Krebsmedikamenten die Nachreichung eines Zusatzes über den Einsatz von PROs an. Die von der FDA formulierte Definition beschreibt ein PRO wie folgt: „A PRO is a measurement of any aspect of a patient’s health status that comes directly from the patient (i. e., without the interpretation of the patient’s responses by a physician or anyone else).“

PROs in der onkologischen Forschung: PRO-Daten ermöglichen eine systematisierte Bewertung von Therapien aus Patientlnnensicht. Sie erlauben eine genauere Beschreibung von Symptomen und Nebenwirkungen bzw. eine bessere Sensitivität für Veränderungen über die Zeit im Vergleich zu den traditionellen Fremdeinschätzungen durch den/die Arzt/Ärztin. Ein Beispiel hierfür findet sich bei der Bewertung von Nebenwirkungen von Aromatasehemmern bei postmenopausalen Frauen mit Mammakarzinom: Die PRO-Beth-Studie (PROs in breast cancer patients undergoing endocrine therapy) ergab eine signifikant höhere Prävalenz von Gelenksschmerzen, Hitzewallungen, nächtlichem Schwitzen, Fatigue und Stimmungsschwankungen, als aufgrund der Zulassungsstudien zu erwarten gewesen wäre. Diese Daten zeigen, wie wichtig im Rahmen der Zulassung von Substanzen nicht nur die Einschätzung von Nebenwirkungen durch die Behandelnden, sondern auch die direkte Bewertung durch die Patientinnen ist.

PROs in der klinischen Praxis: PROs sind die Basis für eine verbesserte Information hinsichtlich der Wahrscheinlichkeit und des zu erwartenden Ausmaßes von Beeinträchtigungen durch Krankheit und/oder Behandlung. Dies spielt eine wesentliche Rolle bei Therapieentscheidungen und für die Therapieadhärenz. Zur Erfassung von PROs ist eine Reihe gut validierter und international verwendeter Instrumente verfügbar.* Als Unterstützung bei der Auswahl hat die International Society for Quality of Life Research (ISOQOL) nun Minimumstandards für PRO-Instrumente definiert. Die routinemäßige elektronische Erhebung von PROs (electronic Patient-reported Outcome Measurement – ePROM) bietet verschiedene Vorteile. Dazu zählt in erster Linie die zeitnahe Identifikation von Aspekten, die meist weder von PatientInnen noch von Behandelnden initiativ angesprochen werden, wie z. B. sexuelle oder emotionale Probleme.
Die praktische Anwendbarkeit von PROs in der klinischen Routine bestätigen sowohl PatientInnen, die ihren aktuellen Gesundheitszustand zutreffend abgebildet finden, als auch Behandelnde, die Informationen aus PROs hilfreich in der Gesprächsführung, insbesondere hinsichtlich sensibler Themen erleben. In einem Shared decision-making-Prozess ist in diesem Kontext von größerer Behandlungszufriedenheit und weniger stark ausgeprägter Angst, Depression und Fatigue auszugehen. Da die PRO-basierten Prävalenzen von Adverse Events (AEs) im Allgemeinen deutlich höher als in der Literatur berichtet sind, wurde vorgeschlagen, PROs zu verwenden, um AEs frühzeitig zu erkennen und zu behandeln. Dies würde u. a. erlauben, durch Dosismodifikation die Lebensqualität der Patientinnen positiv zu beeinflussen, und ganz wesentlich dazu beitragen, die Therapieadhärenz zu verbessern; nicht zuletzt aus diesem Umstand könnte eine Verlängerung von PFS und OS abgeleitet werden.

ZUSAMMENFASSUNG: PROs sind heute etablierte und zuverlässige Parameter in der PatientInnen-orientierten, onkologischen Versorgung. Sie beschreiben Nebenwirkungsspektren von Therapien aus der Perspektive der PatientInnen und ermöglichen eine unmittelbare Erfassung von Symptomen und Funktionseinschränkungen. So können Unterschiede bezüglich Lebensqualität zwischen verschiedenen Therapien sowie Veränderungen über die Zeit und Abweichungen von Werten der Allgemeinbevölkerung ermittelt werden. Dies wirkt sich nicht nur positiv auf das Symptommanagement aus, sondern ist auch der Arzt-Patienten-Beziehung zuträglich und erhöht die Behandlungszufriedenheit.

 

Ungekürzte Fassung bereits erschienen in: Pharmainformation 2015; 30 (1)
* Wintner L. M. et al.: Verwendung und Nutzen von Patient-Reported Outcomes in der onkologischen Behandlung: eine Übersicht. Wien Klin Wochenschr 2012; 124: pp 293