Mukopolysaccharidosen zählen zur Gruppe der lysosomalen Stoffwechselerkrankungen.
Die Erkrankungen sind multiorganisch, die Symptomatik ist äußerst heterogen. Je nach beeinträchtigtem Enzym sind die einzelnen Organe unterschiedlich betroffen.
Die Entwicklungen betreffen derzeit therapeutische Möglichkeiten, die früher unvorstellbar waren, doch werfen sie neue Fragen auf, die in Zukunft noch große Herausforderungen erwarten lassen. Dank neuer Therapien werden Patienten älter, erleben damit aber Organveränderungen, die früher nicht beobachtet wurden.
Patienten, Familien, Ärzte und Therapeuten, aber auch die Gesundheitspolitik und die Gesellschaft müssen lernen, mit diesen Entwicklungen bestmöglich und verantwortungsvoll umzugehen.
