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Epidermolysis bullosa: CRISPR-Cas9-basierte Korrekturstrategie – vorhersagbare Reparaturergebnisse

3. Dezember 2020
Journal Club

Anhand des generierten CRISPR-Cas9-Moleküls im Kontext mit der DNA-Zielsequenz lässt sich bereits vor der Anwendung abschätzen, wie die korrigierte Gen- bzw. Aminosäuresequenz ­ aussehen wird.

Die sehr oft heterogene Reparatur von Erbschäden kann mit dieser effizienten und ­  vorhersagbaren CRISPR-Cas9-Strategie auf ein Minimum reduziert werden.

Die Expansion von genkorrigierten Einzelklonen vor der Ex-vivo-Transplantation körpereigener Hautzellen ließe sich mit der hier verwendeten Strategie umgehen.

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Thomas Kocher arbeitet in der Gen- und Zelltherapiegruppe im EB-Haus Austria in Salzburg (Leitung EB-Forschung: Dr. Johann Wolfgang Bauer; Gruppenleiter: Dr. Ulrich Koller). Der Schwerpunkt seiner Forschung liegt in der Etablierung, Weiterentwicklung und Optimierung einer effizienten und sicheren Gentherapie für Epidermolysis-bullosa-Betroffene. Dabei bedient man sich neuester wissenschaftlicher Methoden aus dem Bereich der Gentherapie (CRISPR-Cas9-Systeme), um diesem Ziel näher zu kommen.
AutorIn: Dr. Thomas Kocher

Universitätsklinik für Dermatologie und Allergologie, EB-Haus Austria, Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen­ Privatuniversität Salzburg Universitätsklinik für Dermatologie und Allergologie, EB-Haus Austria, Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen­ Privatuniversität Salzburg

© Viennamotion KG

Literatur

  1. March OP et al., Cells 2020; 9(1).pii:E112
  2. Bonafont J et al., Mol Ther 2019; 27(5):986–98
  3. Shen MW et al., Nature 2018; 563(7733):646–51
  4. Chakrabarti AM et al., Mol Cell 2019; 73(4):699–713e6
Ursprünglich erschienen:
SD 04|2020
Herausgeber: Ao. Univ.-Prof. Dr. Christoph Höller, Assoc. Prof. Priv.-Doz. Dr. Constanze Jonak, Ao. Univ.-Prof. Dr. Rainer Kunstfeld, Universitätsklinikfür Dermatologie, Wien; Univ.-Prof. Dr. Hubert Pehamberger, Wien
Publikationsdatum: 2020-12-03
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