Highlights bei Myeloproliferativen Neoplasien

Das Highlight heuer war die Präsentation der VERIFY-Studie (LBA3). Es wurden die Standardbehandlung + Rusfertide vs. Placebo untersucht. Eingeschlossen wurden Patient:innen mit einer Polycythemia vera und 3 oder mehr Aderlässen in den letzten 28 Wochen oder 5 oder mehr Aderlässen im letzten Jahr.

Rusfertide hat den primären Endpunkt (klinisches Ansprechen, keine Indikation für Aderlass) erreicht (32,9 vs. 76,9 %, p < 0,0001). Es wurden auch alle sekundären Endpunkte zur Woche 32 erreicht (Aderlasshäufigkeit, Hkt < 45 %, Lebensqualität). Die präsentierten Daten wurden als „practice changing“ eingestuft, da einerseits die häufigen Aderlässe für die Patient:innen sehr belastend sind und diese signifikant gesenkt werden konnten und andererseits auch eine Verbesserung der Lebensqualität bei signifikant mehr Patient:innen erzielt werden konnte.

#6500 zeigte eine bessere Wirksamkeit von Ropeginterferon alfa-2b im Vergleich zu Anagrelide bei HU-vorbehandelten ET-Patient:innen.

Bei präfibrotischer primärer Myelofibrose und Niedrigrisiko-Myelofibrose (#6573) zeigte der Einsatz von Ropeginterferon alfa-2b eine gute hämatologische und molekulare Wirksamkeit. Transformationen in akute Leukämien wurden nicht beobachtet, wobei der Beobachtungszeitraum sicher noch zu kurz ist.

Mit den Daten der Verify-Studie haben wir eine neue Behandlungsoption für PV-Patient:innen.