EXPLORER-HCM: Mavacamten bei hypertroph-obstruktiver Kardiomyopathie

Olivotto I, Florence, IT; Hot Line

EXPLORER-HCM konnte zeigen, dass Mavacamten, ein reversibler Inhibitor der Myosin-ATPase, bei 123 Patienten mit symptomatischer, hypertroph-obstruktiver Kardiomyopathie (HOCM) sowohl die maximale Sauerstoffaufnahme verbesserte, als auch eine Verbesserung der NYHA-Klasse im Vergleich zu Placebo (n = 128) nach sich zog. Zusätzlich wurden nach 30 Wochen relevante Reduktionen des Ausflusstrakt-Gradienten (Ruhe und Belastung) beobachtet, ohne signifikante Einschränkungen der Pumpfunktion.

Bedeutung für die Praxis: Mavacamten stellt die erste krankheitsspezifische medikamentöse Behandlungsoption der HOCM dar und zeigt vielversprechende Resultate, jedoch bleibt der Effekt auf harte klinische Endpunkte in größeren Patientenkollektiven abzuwarten.