AML – Transplantation vs. konventionelle Konsolidierung nach CR1

Die allogene Stammzelltransplantation (HCT) bietet weiterhin die höchsten Heilungschancen für Patienten mit high-risk akuter myeloischer Leukämie (AML) in 1. kompletter Remission (CR1). Die Rolle der HCT bei intermediärem zytogenetischem Risiko ist hingegen nicht ganz eindeutig klar. In dieser deutschen prospektiven, randomisierten Studie wurden in 16 Zentren AML-Patienten eingeschlossen (< 60 Jahre, CR1). Primäre Endpunkte waren das Gesamtüberleben (OS) und das rezidivfreie Überleben (RFS), die kumulative Rezidivinzidenz, und die transplant-assoziierte Mortalität (TRM).

Ergebnisse: Von 2010–2018 wurden 143 Patienten in CR1 in Arm A (n=76, allogene HCT) und Arm B (n=67, konventionelle Konsolidierung und allogene HCT nur bei Rezidiv) randomisiert. Das mediane Alter betrug 51 Jahre (Range: 19-60), 42 % hatten eine NPM1- und 25 % eine FLT3-Mutation. Ein Drittel der Patienten hatte einen HLA-identen Geschwisterspender, zwei Drittel einen nicht-verwandten Spender. In der intent-to-treat-Analyse lag das OS nach zwei Jahren im Arm A bei 71 % und 84 % im Arm B. Das RFS nach allogener HCT betrug 69 % im Vergleich zu 41 % nach konventioneller Konsolidierung. Die allogene HCT in CR1 reduzierte die kumulative Rezidivinzidenz nach 2 Jahren von 57 % nach konventioneller Konsolidierung auf 20 %. Die TRM 2 Jahre nach der primären allogenen HCT betrug 9 %.

Zusammenfassend zeigten die Ergebnisse dieser ersten prospektiv randomisierten Studie nicht, dass eine allogene HCT unmittelbar nach Erreichen von CR1 bei intermediate-risk AML-Patienten ≤ 60 Jahre einen OS-Vorteil bietet. Eine HCT in CR1 reduziert jedoch das Risiko eines Rückfalls signifikant und war nicht mit relevanten Beeinträchtigungen der Lebensqualität verbunden und scheint daher die optimale Therapie für Patienten im Rezidiv mit einem verfügbaren Spender zu sein.

Bornhäuser et al., Abstract 173 Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation in Patients ≤ 60 Years with Intermediate-Risk Acute Myeloid Leukemia in First Remission – Results of the Randomized Etal-1 Trial