EWALL-PH02 Studie: Erstlinientherapie mit Nilotinib + reduzierter Chemotherapie bei älteren Patienten

Ziel der Studie war die Evaluierung der Effektivität und Sicherheit von Nilotinib-basierter Induktions-, Konsolidierungs- und Erhaltungstherapie mit einer EWALL-Backbone-Chemotherapie.
Primärer Endpunkt der Studie war das ereignisfreie Überleben (EFS) nach einem Jahr.
Die sekundären Endpunkte waren vollständige Remission (CR), Frühmortalität, molekulare Ansprechrate, OS und Relapse-Rate.

Studiendesign
Nilotinib von Anfang an mit 400mg, 2x täglich und reduzierter Chemotherapie nach dem EWALL-Schema (Induktion nur mit VCR und Dexamethason). In die Studie wurden 72 Patienten eingeschlossen, ECOG 0-2.

Ergebnisse nach 1 Jahr Follow-Up

• EFS 70,8%,
• CR 94,4%, 1 Patient refraktär, early death 1 Patient (1,4%)
• OS 84,7%. 5-Jahres-OS: 47%
• Nebenwirkungen: GI-NW 11% Grad 3, Erhöhung der LFP 18% Grad 3 sowie Infektionen in 20% der Patienten

Fazit
Kombination von Nilotinib und Low-Dose-Chemotherapie ist sehr effektiv in älteren Patienten und gut tolerierbar.

Ottmann et al. Nilotinib (Tasigna®) and Low Intensity Chemotherapy for First-Line Treatment of Elderly Patients with BCR-ABL1- Positive Acute Lymphoblastic Leukemia: Final Results of a Prospective Multicenter Trial (EWALL-PH02) (Abstract 31)