AATRibute-CM: Weitere Therapieoption für Transthyretin-Amyloidose

Transthyretin ist ein Transportprotein, das sich bei Fehlfaltung im Gewebe ablagert und eine Amyloidose (AATR-CM) hervorruft. In AATRibute-CM wurden 611 Patient:innen mit AATR-CM zu Acoramidis – eine neue Substanz zur Stabilisierung des Proteins – oder zu Placebo randomisiert (2:1). Nach 12 Monaten konnte zusätzlich Tafamidis genommen werden. Die hierarchische Analyse des primären Endpunkts aus Tod, Hospitalisierung, Änderung des NT-proBNP und der 6-Minuten-Gehstrecke nach 30 Monaten ergab eine Win-Ratio von 1,8 (p < 0,0001) zugunsten von Acoramidis.

Bedeutung für die Praxis: Im Gegensatz zu Tafamidis konnte für Acoramidis mit diesem Studiendesign zwar kein Einfluss auf die Gesamtmortalität gezeigt werden, dennoch könnte Acoramidis in Zukunft eine weitere therapeutische Option für eine schwerwiegende Erkrankung darstellen.

Gillmore JD, London, UK; Hot Line