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Die Pennsylvania-Universität hat eine Studie mit CRISPR-basierter Gen-Editierung gestartet.

Die ersten Patienten wurden mit der leistungsfähigen sowie kontroversiellen Methode* bereits behandelt – ein wichtiger Schritt in Richtung klinische Anwendbarkeit.

Die Genschere CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) erlaubt es, zielgerichtet Gene auszuschneiden und abzuschalten, um daraufhin ein Gen mit einer veränderten und verbesserten Funktion an dieser Position wieder einzufügen.

Die Studie umfasst das Entfernen der Immunzellen, die genetische Modifikation im Labor, um Tumorzellen gezielt anzugreifen, und schließlich die Reinfusion der modifizierten Zellen. Zwei Patienten (Multiples Myelom und Sarkom) haben bereits eine Infusion mit CRISPR-editierten Immunzellen erhalten. In beiden Fällen hatten die Patienten, nach den jeweiligen Standardtherapien, einen Krankheitsrückfall erlitten.

Im Rahmen der Studie sollen insgesamt 18 Patienten behandelt werden.

*Ein Gremium der WHO hat kürzlich ein Moratorium aller Keimbahn-Gen-Editier-Experimente gefordert – diese Art von Wissenschaft wird, ohne zentrale Registrierung und Vorsichtsmaßnahmen, als „unverantwortlich“ eingestuft.

Quelle:

ASH Clinical News

Fotocredit: Shutterstock

2019-05-08

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